Hemofilia: tratamento revolucionário, de única aplicação, cura pacientes

Uma nova classe de terapia gênica contra hemofilia teve bons resultados em ensaios clínicos iniciais que avaliam a segurança do procedimento e ilustraram sua capacidade de tratar a doença. Em estudo publicado hoje, cientistas relatam que o método funcionou em 9 dos primeiros 10 voluntários recrutados para o teste.

O tratamento foi desenvolvido por um grupo do University College de Londres (UCL) e da empresa de biotecnologia Freeline para tratar as complicações da hemofilia de tipo B. Nesta variante da doença, os pacientes possuem um defeito hereditário no gene que codifica proteína de coagulação fator IX (FIX), localizado no cromossomo X. Essa proteína é necessária para o processo de coagulação, que em hemofílicos não ocorre adequadamente, deixando-os vulneráveis a hemorragias.

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O novo método, identificado com o acrônimo FLT180a, consiste em uma única aplicação de um vírus adeno-associado inofensivo contendo o DNA da forma correta do fator IX. Uma vez dentro do organismo, o micróbio se espalha no fígado e a presença do gene ali garante a produção de um suprimento constante da proteína correta. A terapia experimental conseguiu manter bons níveis do fator IX nos pacientes que receberam o tratamento ao longo de 26 semanas, a exceção de um que não reagiu bem.

O artigo que descreve o resultado do ensaio clínico saiu hoje na revista médica New England Journal of Medicine e foi liderado pela hematologista Pratima Chowdary, do hospital Royal Free, de Londres. O método requer aplicação com cautela, porque requer também uso de drogas imunossupressoras para evitar que o sistema imune dos pacientes ataque o vírus terapêutico. O único voluntário para o qual a terapia não funcionou teve o tratamento descontinuado porque não respondeu bem a esses medicamentos de apoio.

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Essa nova forma de terapia gênica pode ajudar no tratamento da doença, que acomete um a cada 30 mil homens e representa de 15% a 30% hemofilias. (A hemofilia A, relacionada a outra proteína, é mais prevalente.) Hoje os pacientes de hemofilia B dependem de uma terapia profilática de reposição, com injeções frequentes de fator IX para controlar hemorragias.

"Nós constatamos que os níveis normais de fator IX podem ser atingidos em pacientes com hemofilia severa ou moderadamente severa após o uso de doses relativamente baixas do FLT180a", escreveram Chowdary e seus colegas no estudo. "Em todos os pacientes, com exceção de um, a terapia gênica levou a uma expressão duradoura do fator IX, eliminando a necessidade de profilaxia."

Efeitos colaterais

Alguns efeitos colaterais foram relatados, a maioria deles problemas já conhecidos relacionados aos imunossupressores de apoio da terapia. Apenas um dos pacientes teve um problema aparentemente relacionado com o efeito da terapia gênica. O indivíduo, que recebeu a maior dosagem da terapia, desenvolveu um coágulo, mas foi tratado com sucesso.

Um dos objetivos das fases 1 e 2 do teste clínico, relatadas no estudo, é justamente ajustar a dosagem do tratamento. Com o sucesso nessas etapas, os cientistas dizem que o ensaio clínico segue agora para a fase 3, com número maior de voluntários, para determinar de forma mais certa a eficácia da nova terapia.

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